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Outros tipos de oligonucleótidos antissentido foram aprovados pelas entidades reguladoras dos Estados Unidos e estão a ser utilizados para tratar a distrofia muscular e a atrofia muscular espinal, doenças neurodegenerativas. O composto está em ensaios clínicos para a doença de Huntington e a ELA, também conhecida como doença de Lou Gehrig.
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